一年仅需$5000！澳洲大学实现重大科研突破：常见蔬菜竟能治疗致命罕见病（组图）

Swinburne University的研究人员发现，一种常见绿色蔬菜中提取的萝卜硫素，或可用于治疗一种通常导致患者50岁左右离世的罕见遗传性疾病。

Faith Kwa副教授正在利用日常蔬菜攻克极其罕见的疾病。图片：Rebecca Michael

罕见病往往令患者及其家庭倍感孤立与无助。寻找有效疗法的道路漫长而艰辛，有时甚至看不到尽头。

然而，对某些复杂疾病而言，突破口未必来自昂贵的新药或数十年的研发投入，答案可能就藏在我们的厨房里。

Swinburne University of Technology慢性病药物研发实验室负责人Faith Kwa副教授，正致力于为弗里德赖希共济失调（Friedreich ataxia）寻找新的治疗方案。这是一种目前尚无法治愈的罕见遗传性疾病，在澳洲约有260名患者，后果极为严重。

该病由基因突变引起，导致体内弗里德蛋白（frataxin）含量不足，进而使全身细胞铁含量超标。随着时间推移，这种铁积累会损伤并杀死细胞，包括脊髓中负责控制运动的感觉神经元。

症状通常在儿童或青少年时期显现，并逐步影响协调性、平衡感和运动能力。许多患者在确诊后10至15年内便失去行走能力，需依靠轮椅，言语障碍也会日益明显。

更严重的是，患者还面临心脏并发症风险，预期寿命大幅缩短，部分人在50岁左右便离世。然而治疗选择极为有限，目前仅有一款获美国食品药品监督管理局批准的药物Omaveloxolone，且仅限16岁以上人群使用。

Faith Kwa副教授在Swinburne University的实验室。图片：Rebecca Michael

这款药物虽能缓解症状，却未针对致病的根本基因突变，对占患者多数的儿童群体也尚未证实安全，加之价格高昂，进一步限制了使用。

面对这些瓶颈，Faith Kwa副教授团队开始另辟蹊径，尤其关注如何为早期确诊的儿童延缓病情。

他们的研究方向指向了一种存在于西兰花等十字花科蔬菜中的化合物——萝卜硫素（SF）。这一化合物因其抗癌特性而广为人知，相关健康益处已有大量研究。

团队针对三名不同基因突变程度患者的皮肤细胞衍生感觉神经元开展实验，结果令人振奋。在与抗癌研究中相同的剂量下，萝卜硫素非但没有损伤细胞，反而表现出保护作用。

与化疗等可能“敌我不分”的疗法不同，萝卜硫素呈现出细胞类型特异性反应，能够精准针对引发弗里德赖希共济失调的基因突变，并作用于疾病相关的底层生物过程。

更具优势的是，纯净且具生物活性的萝卜硫素已可商业化购买，达到治疗剂量的年成本起步约为5000元。研究显示，无论儿童还是成人，对萝卜硫素均有良好耐受性。

这意味着一种全新疗法的可能：抑制症状发作、延缓病情进展，并显著提升患者生活质量。这种源自可持续天然原料的高性价比方案，为患者带来了“活得更久、更健康”的希望。

Faith Kwa副教授团队的下一步，是争取临床试验资金，在患者身上测试萝卜硫素，并确定最有效的治疗剂量。这项研究有望证明，来自一棵普通蔬菜的化合物，足以挑战世界上最罕见、最棘手的疾病之一——突破性医学发现，有时确实始于最意想不到的地方。

Faith Kwa副教授正利用日常蔬菜治疗极其罕见的医学疾病。她来自Swinburne University。图片：Rebecca Michael

Faith本人的话

我一直主张将天然化合物重新开发为药物。它们通常唾手可得，安全性已被广泛验证，而且能绕开许多人造药物面临的监管障碍，以更低的成本、更快的速度送达患者手中。

我尤其关注源自西兰花的萝卜硫素（SF）。它具有细胞类型特异性效应：既能选择性地杀死癌细胞，又能通过抗氧化和抗炎作用，保护中枢及外周神经系统的细胞。

这种“双重身份”意味着，与同时伤及癌细胞和健康细胞的化疗相比，萝卜硫素的副作用可能更小。

更关键的是，萝卜硫素能够穿透血脑屏障，而许多正在研发的弗里德赖希共济失调（FRDA）等神经退行性疾病药物并不具备这一能力。FRDA是一种因弗里德蛋白水平过低引起的遗传性、不可治愈且致残的疾病。

我们的实验数据表明，临床相关剂量的萝卜硫素不仅能提升弗里德赖希共济失调患者干细胞所生成脊髓细胞的存活率，还能提高弗里德蛋白水平。

每位患者每年约5000元的成本，相较目前唯一获批、年耗资数十万澳元的疗法，要亲民得多。萝卜硫素堪称未来医药的样板——可持续、安全，且民众负担得起。